Capricor: PDUFA-Zieldatum auf 22. November verlängert

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die Prüfungsfrist für Deramiocel, die Zelltherapie von Capricor Therapeutics zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), um drei Monate verlängert. Das neue Zieldatum für eine Entscheidung über den Zulassungsantrag (PDUFA-Datum) ist nun der 22. November 2026. Die Entscheidung der Behörde folgt auf die Einreichung umfangreicher neuer Daten durch das Unternehmen, die als wesentliche Änderung des laufenden Verfahrens eingestuft wurden.

Zusätzliche Studiendaten erzwingen neuen Zeitplan

Der ursprüngliche Termin für den Abschluss der Prüfung war der 22. August. Capricor Therapeutics reichte jedoch vor Kurzem 24-Monats-Ergebnisse aus der offenen Phase der klinischen Studie HOPE-3 sowie ergänzende Analysen ein. Da die FDA diese Informationen als „Major Amendment“ bewertet, gewährt sie sich zusätzliche Zeit, um die neuen Erkenntnisse in die Gesamtbewertung einzubeziehen.

Die HOPE-3-Studie gilt als entscheidend für das Zulassungsverfahren. Den vorliegenden Ergebnissen zufolge erreichte die Studie ihren primären Endpunkt: Deramiocel zeigte eine statistisch signifikante Verbesserung der Funktion der oberen Extremitäten bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie. Die Behörde verwies im Rahmen der Verlängerung ausdrücklich auf den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf bei dieser seltenen Muskelerkrankung.

Markt reagiert mit deutlichen Kursgewinnen

Die Aktie von Capricor Therapeutics legte heute deutlich zu und verzeichnete ein Plus von 14 %. Mit einem aktuellen Kurs von 6,02 Euro erholt sich das Papier zwar kurzfristig, notiert jedoch weiterhin massiv unter den Höchstständen des vergangenen Frühjahrs. Der Abstand zum 52-Wochen-Hoch von 32,50 Euro beträgt aktuell 81 %. Die Marktkapitalisierung des Biotechnologie-Unternehmens beläuft sich damit auf rund 312,89 Millionen Euro.

Die Verlängerung der Prüffrist sorgt am Markt für vorsichtigen Optimismus, nachdem die Zulassungsaussichten zuletzt skeptisch beurteilt worden waren. Vor rund einem Monat hatte ein beratender Ausschuss der FDA noch mit 9 zu 3 Stimmen gegen eine Zulassung gestimmt. Die nun eingereichten Langzeitdaten über 24 Monate sollen die Bedenken der Experten hinsichtlich der Wirksamkeit und Datenintegrität entkräften.

Analysten heben die Kursziele an

In Reaktion auf die jüngsten Entwicklungen haben mehrere Analysehäuser ihre Einschätzungen angepasst. Die Analysten von Cantor Fitzgerald stuften die Aktie auf „Overweight“ hoch und hoben das Kursziel deutlich von zuvor 3,50 US-Dollar auf 28 US-Dollar an.

Auch andere Experten sehen erhebliches Potenzial, sofern die FDA im November eine positive Entscheidung trifft: Die Kurszielspanne der Analysten von Piper Sandler und B. Riley reicht aktuell von 58 bis 63 US-Dollar.

Trotz der klinischen Fortschritte bleibt die finanzielle Lage des Unternehmens angespannt. Im zweiten Quartal 2026 erwirtschaftete Capricor Therapeutics keinen Umsatz und wies einen Nettoverlust von rund 40,7 Millionen US-Dollar aus. Zum Ende des Quartals verfügte das Unternehmen über liquide Mittel in Höhe von 238 Millionen US-Dollar.

Neben dem operativen Verlust belasten Berichte über Sammelklagen die Stimmung, in denen dem Unternehmen Unregelmäßigkeiten bei der Datenintegrität der HOPE-3-Studie vorgeworfen werden. Eine erfolgreiche Zulassung von Deramiocel könnte jedoch den Erhalt eines „Priority Review Vouchers“ ermöglichen, der am Markt als wertvolles Gut zur Finanzierung der weiteren Entwicklung gilt.