ProQR Aktie: Pipeline-Fortschritte

ProQR Therapeutics macht wichtige Fortschritte in der klinischen Entwicklung seines Hoffnungsträgers AX-0810. Während die ersten Phase-1-Daten die Erwartungen an Sicherheit und Pharmakokinetik erfüllen, setzt ein Großinvestor ein deutliches Zeichen des Vertrauens. Van Herk Investments hat seine Position zuletzt signifikant ausgebaut.

• AX-0810: Positive Sicherheitsdaten in Phase 1; Daten zur Zielbindung im ersten Halbjahr 2026 erwartet.
• Insider-Aktivität: Großaktionär Van Herk Investments kaufte seit Oktober über eine Million zusätzliche Aktien.
• Finanzen: Cash-Bestand reicht dank Kooperationen voraussichtlich bis Mitte 2027.

Sicherheitsdaten bestätigen klinischen Weg

Das Unternehmen meldete für AX-0810, einen Wirkstoff zur Behandlung cholestatischer Lebererkrankungen, vielversprechende erste Ergebnisse aus der Phase-1-Studie. Die Untersuchung an gesunden Probanden zeigte keine schwerwiegenden Nebenwirkungen. Zudem deckten sich die Daten zur Pharmakokinetik nach einer vierwöchigen Dosierungsphase mit den zuvor ermittelten präklinischen Werten.

Im ersten Halbjahr 2026 will ProQR Daten zum „Target Engagement“ vorlegen, die zeigen sollen, wie effektiv der Wirkstoff sein Ziel im Körper erreicht. Kann die technologische Plattform dieses Potenzial nun in klinische Erfolge ummünzen? Im Anschluss an diese Daten ist die Erweiterung der Studie um eine Patienten-Kohorte geplant.

Großaktionär stockt Beteiligung auf

Ein aktuelles regulatorisches Dokument von gestern offenbart wachsendes Interesse auf Investorenseite. Van Herk Investments B.V. hat seinen Anteil an ProQR Therapeutics deutlich erhöht. Nachdem die Gruppe zum 30. September 2025 bereits 14,6 % der ausstehenden Aktien hielt, erwarb sie zwischen Oktober und Anfang Februar über 1,05 Millionen zusätzliche Anteile über den freien Markt.

Der Investor gibt an, die Anteile zu Anlagezwecken zu halten. Gleichzeitig behält sich die Gruppe vor, in einen Dialog mit dem Management und dem Aufsichtsrat über die strategische Ausrichtung des Unternehmens zu treten.

Finanzielle Stabilität und Pipeline-Ausbau

Die finanzielle Basis scheint vorerst solide. Meilensteinzahlungen aus der strategischen Zusammenarbeit mit Eli Lilly brachten im Jahr 2025 rund 4,5 Millionen US-Dollar ein. Zusammen mit den bestehenden Reserven ist die Finanzierung des operativen Geschäfts bis Mitte 2027 gesichert. Parallel dazu wurden weitere Entwicklungskandidaten ausgewählt:

• AX-2402: Ein Kandidat für das Rett-Syndrom, der im Mausmodell statistisch signifikante funktionelle Verbesserungen erzielte.
• AX-2911: Ziel ist die Behandlung der Fettlebererkrankung MASH. Präklinische Daten in einem humanisierten Mausmodell zeigten eine Reduktion des Leberfettgehalts um über 80 %.

Am 12. März 2026 wird ProQR voraussichtlich die Bilanz für das vierte Quartal sowie das Gesamtjahr 2025 vorlegen. Diese Zahlen werden Aufschluss darüber geben, wie das Unternehmen seine Ressourcen gewichtet, während die RNA-Editing-Plattform in weitere therapeutische Bereiche vorstößt.

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