Vertex Aktie: Bauchspeicheldrüse erholt sich

Bei Mukoviszidose galt der Verlust der Bauchspeicheldrüsenfunktion bisher als unumkehrbar. Neue Daten von Vertex stellen diese Annahme nun infrage. Das Unternehmen hat sie auf der nordamerikanischen Mukoviszidose-Konferenz in Atlanta vorgestellt.

Was die Studie zeigt

Im Mittelpunkt steht ein Zwischenergebnis zu Alyftrek bei Kindern zwischen zwei und fünf Jahren. Die Daten stammen aus einer laufenden Verlängerungsstudie ohne Kontrollgruppe. Untersucht wurde, ob sich die Funktion der Bauchspeicheldrüse unter der Therapie erholt.

Nach mindestens 48 Behandlungswochen lag der Wert des Enzyms Elastase-1 im Stuhl im Mittel bei 239,7 µg/g, ein Plus von 110,2 µg/g gegenüber dem Ausgangswert. Knapp die Hälfte der Kinder überschritt die Schwelle von 200 µg/g, ab der Mediziner von ausreichender Pankreasfunktion sprechen.

Auch der praktische Effekt ist erkennbar. Von 48 Kindern in der Teilstudie setzten 18 die Enzymersatztherapie ab, im Schnitt für knapp neun Wochen. Über die gesamte Kohorte von 66 Kindern hinweg nahm die Hälfte zum Stichtag keine Enzympräparate mehr. Die Pankreasinsuffizienz betrifft rund 90 Prozent der Kinder mit Mukoviszidose schon im ersten Lebensjahr und erfordert bislang lebenslange Behandlung.

Vertex-Medizinchef Carmen Bozic spricht von einem „tiefgreifenden Wandel“ im Verständnis der Erkrankung. Zu beachten bleibt: Die Beobachtungszeiträume ohne Enzymersatz sind kurz, und die Ergebnisse sind vorläufig. Alyftrek ist für Kinder unter sechs Jahren bislang nicht zugelassen, der Einsatz in dieser Altersgruppe gilt als experimentell.

Das Geschäft und die Lücke

Für Vertex ist die Mukoviszidose-Sparte das Fundament. Die Medikamente Trikafta und das neuere Alyftrek erreichen nach Unternehmensangaben mehr als 80.000 Patienten in über 80 Ländern. Positive Daten in jüngeren Altersgruppen könnten das Potenzial der Präparate vergrößern, eine Zulassungserweiterung ist damit allerdings nicht verbunden.

Etwa zehn Prozent der Patienten profitieren von den Modulatoren nicht, weil ihre Mutationen kein ansprechbares Protein erzeugen. Für sie gab es zuletzt Rückschläge. Vertex und Moderna beendeten im Mai eine Studie mit einem mRNA-Wirkstoff wegen Verträglichkeitsproblemen. Patientenorganisationen warnen zudem vor dem Eindruck, die Krankheit sei bereits besiegt.

Konkrete Zulassungstermine für die jüngere Altersgruppe nennt das Unternehmen nicht. Die Studie läuft weiter, weitere Auswertungen mit längeren Beobachtungszeiten sollen zeigen, wie dauerhaft die Erholung der Pankreasfunktion ausfällt.